肌肉萎縮現曙光 基因編輯是關鍵

肌肉萎縮症有望治療!最新研究指出,科學家們首次利用基因編輯技術治療大型哺乳動物的杜顯氏肌肉萎縮症,並成功恢復其抗肌肉萎縮蛋白質,讓這種長期不治病症露出一絲曙光。

主導該研究的研究員奧爾森表示,罹患肌肉萎縮症的孩子因為心臟失去力量,隔肌太弱無法呼吸而死亡;若抗肌萎縮蛋白質能夠恢復,有望對治療相關疾病有所幫助。

根據BBC報導,科學家們首次利用基因編輯技術治療哺乳動物的杜顯氏肌肉萎縮症,未來這種疾病的患者將有望可受治療。

過去這種病症無法治癒,且病患會因病症導致肌肉功能和力量逐漸喪失,最終早逝。但科學家們近日利用基因編輯技術對罹患肌肉萎縮症的狗進行研究,並恢復被該病症破壞的蛋白質,未來有望在將這項測試應用於人體測試。

杜顯氏肌肉萎縮症是兒童中最常見的致命遺傳疾病,且多存在於年輕男性身上。罹患該病的男孩基因會突變,並停止產生抗肌萎縮蛋白。因許多犬種都會出現這樣的疾病,因此研究員利用基因編輯技術相關研究,並成功恢復肌肉產生蛋白質。

根據該發表於「科學」的研究顯示,罹患肌肉萎縮症的狗心臟、肌肉經過基因編輯後恢復了缺失的蛋白質。

皇家獸醫學院比較神經肌肉疾病教授皮爾西表示,若基因編輯對狗安全有效,之後可進入人體試驗階段。過去一直有對小老鼠和人類細胞進行相關的肌肉突變校正,但這是首次對大型哺乳動物進行研究。

(圖擷自pixabay)

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